Dok se na području lijekova za masovne bolesti farmaceuti susreću s padom profitabilnosti, rijetke su bolesti postale područje na kojem lijek može dosegnuti nevjerojatno visoku cijenu i istovremeno imati malu ili nikakvu konkurenciju
Rijetke bolesti unatoč tome što od njih boluje vrlo mali broj svjetske populacije koja se procjenjuje na svega pet osoba na 10.000 stanovnika, sve se više nalaze u fokusu inovativne farmaceutske industrije.
S druge strane, rijetke su bolesti brojne i procjenjuje se da ih je poznato između 6.000 i 7.000. Kao takve osim kao područje zanimljivo za znanstvena istraživanja, postaju i područje koje ima značajan potencijal za stvaranje zasebnog tržišta lijekova koji postižu astronomski visoke cijene.
Primjerice, prvi lijek u zapadnom svijetu koji bi mogao »popraviti krive gene«, nosi obećanje drastičnog poboljšanja života pacijenata kojima ultra-rijetka bolest »puni« krv s masnoćama.
Jedini problem je njegova cijena. Naime, genska terapija za nasljednu bolest poznatu kao LPL deficijencija uslijed koje može doći do letalno opasne upale jetre koštat će najvjerojatnije više od milijun dolara po pacijentu godišnje, jednom kad ovog ljeta u Europi krene u prodaju.
O tržišnom potencijalu lijekova za rijetke bolesti dovoljno govori primjer SAD gdje je više od četvrtine od 39 novoodobrenih lijekova u prošloj godini bilo namijenjeno liječenju rijetkih bolesti.
No stvaranje novog farmaceutskog Eldorada moglo bi poremetiti nekoliko vanjskih faktora, a među prvima svakako je i svjetska kriza.
Dosad su vlade i osiguravajuća društva naveliko prihvaćale cijene takvih lijekova koje mogu dosegnuti stotine tisuća dolara. Budući da je riječ o vrlo malom broju osiguranika koji trebaju takve lijekove, ukupni trošak za zdravstveni budžet prilično je mali.
Međutim, kreatori zdravstvene politike i zdravstvene vlasti ipak sve više, u okviru ograničenih proračuna, moraju paziti na balansiranje akutnih potreba nekolicine i znatno šireg interesa društva. Nadzor nad visokim cijenama ovakvih lijekova u svijetu raste.
Naime, stručnjaci u farmakoekonomici primjećuju porast interesa farmaceutskih kompanija za istraživanja na ovom području, a to objašnjavaju visokim cijenama koje takvi lijekovi postižu na tržištu.
Takvo stanje smatraju neodrživim, budući da su u ovom trenutku zdravstveni sustavi u cijelom svijetu nalaze pod rastućim financijskim pritiskom zbog kojeg se novac u zdravstvu sve pažljivije troši.
I dok liječenje ovih bolesti s napretkom medicinskih znanosti proširuje svoju paletu, u Europi je sve više naznaka da će oni koji to liječenje plaćaju, a to su zdravstvene vlasti i osiguravajuća društva, sve više stezati remen.
» jedan od tri bolesnika ne može živjeti samostalno
2. Cerezyme, Sanofi – lijek za pacijente s Gaucherovom bolešću – 830 milijuna dolara u 2012.
3. Myozyme, Sanofi – lijek za Pompeovu bolest, naslijeđen neuromuskularni sindorom obilježen progresivnim slabljenjem mišića – 580 milijuna dolara u 2012.
4. Elaprase, Shire – lijek za Hunterov sindrom, tešku genetsku psihofizičku bolest, 495 milijuna dolara
5. Fabrazyme, Sanofi – Fabrijeva bolest, 352 milijuna dolara u 2012.
6. Cinryze, ViroPharma – za sprečavanje bolnih i letalnih napada u osoba s naslijeđenim angioedemom, 330 milijuna dolara u 2012.
7. Vpriv, Shire – lijek za Gaucherovu bolest, 310 milijuna dolara u 2012.
8. Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals – za liječenje cistične fibroze, 260 milijuna dolara u 2012.
9. Naglazyme, Biomarin Pharmaceutical, za sindrom Maroteaux-Lamy, jedan od oblika mukopolisaharidoze, 233 milijuna dolara u 2012.
Percepcija profitabilnosti
Tako je od početka godine u Velikoj Britaniji dostupan novi lijek za liječenje od cistične fibroze i to od samo jednog njezinog oblika od kojeg u ovoj zemlji boluje 270 osoba, a lijek je dospio na tržište zahvaljući činjenici što je njegov proizvođač Vertex Pharmaceuticals smanjio godišnju cijenu lijeka za 182.625 funti godišnje.
U Nizozemskoj je pak prošle godine pokrenuta javna rasprava o tome treba li državno osiguranje nastaviti plaćati skupe enzimske terapije za osobe koje boluju od Fabrijeve i Pompeove bolesti.
Naposlijetku je nizozemski osiguravatelj CVZ nastavio pokrivati troškove spornih terapija, ali je cijeli slučaj podsjetio koliko je poteškoća u procjeni učinovitosti lijekova za rijetke bolesti s obzirom da su prikupljeni dokazi proizašli iz kliničkih studija koje uključuju vrlo mali broj pacijenata.
S obje strane Atlantika lijekovi za rijetke bolesti, poznati još i kao lijekovi siročad, promijenili su percepciju o tome što čini profitabilan lijek. Naime, tradicionaln pristup koji podrazumijeva fokusiranje na masovne bolesti poput kolesterola sve se više sučava s istekom patentne zaštite lijeka i konkurencijom na području generika.
I dok su se na području lijekova za masovne bolesti farmaceuti susretali s padom profitabilnosti, rijetke su bolesti, a s njima i lijekovi siročad, postali područje na kojem lijek može dosegnuti astronomski visoku cijenu i istovremeno imati malu ili nikakvu konkurenciju.
Primjer američke biotehnološke kompanije Alexion Pharmaceuticals govori kako dobro može funkcionirati model lijekova siročadi. Iako sa svojim inovativnim lijekom za rijetku krvnu bolest liječe tek nekoliko tisuća pacijenata u cijelom svijetu, u ovoj će godini samo s tim lijekom dosegnuti profit od 1,5 milijardu dolara, a do 2017. godine 2,6 milijardi dolara. Sve to zahvaljući postignutoj cijeni koja iznosi 440 tisuća dolara po pacijentu godišnje.
Troškove lijekova za rijetke bolesti u Hrvatskoj pokriva Fond za skupe lijekove pri Hrvatskom zavodu za zdravstveno osiguranje.
S obzirom da taj fond namijenjen samo lijekovima za rijetke bolesti, svi koji boluju od neke rijetke bolesti, u Hrvatskoj se susreću s poteškoćama pri dobivanju potrebnog lijeka koji pritom ne treba biti skupi lijek.
– Definitivan problem kod nas je što se lijekovi za rijetke bolesti plaćaju iz bolničkih budžeta, a kao što znamo, bolnicama uvijek fali novca – govori predsjednica Hrvatske udruge za rijetke bolesti Vlasta Zmazek. Upravo zbog toga, kako kaže, u Nacionalnoj programu za liječenje rijetkih bolesti čija je izrada pri kraju i koji bi se uskoro trebao naći na razmatranju u Ministarstvu zdravlja, traži se izdvajanje lijekova za rijetke bolesti iz Fonda za skupe lijekove.
– Dosta zemalja u Europskoj uniji susreće se sa sličnim problemom. Francuska, primjerice, taj je problem riješila staviviši lijekove siročad u poseban fond – dodaje Zmazek.
Novosti u liječenju od rijetkih bolesti svakako će donijeti i ulazak Hrvatske u EU s kojom će svaki lijek koji je registriran u Uniji automastki postati i registriran i Hrvatskoj, a to vrijedi i za lijekove siročad. No i dalje ostaje problem njihova financiranja za koje predsjednica Hrvatske udruge oboljelih od rijetkih bolesti kaže da je vrlo složeno i individualno.
– Općenito, teško je reći koliko ljudi u Hrvatskoj boluje od rijetkih bolesti. Naime, pojedine udruge imaju svoje registre no to je i dalje sve parcijalno. Teško je i reći koliko košta liječenje oboljeljih od rijetkih bolesti jer je liječenje vrlo individualno. Mogu vam to pojasniti na primjeru oboljelih od bulozne epidermolize, odnosno Udruge Debra, gdje liječenje mjesečno košta od 2.000 kuna pa sve do 30.000 kuna – ističe Zmazek.
Ekskluzivitet na tržištu
No, osim zdravstvenih vlasti i osiguravatelja postoje i skeptici u farmaceutskoj industriji kad se radi u uspješnosti ulaganja u istraživanje lijekova siročadi. Smatraju da bi lijekovi siročad s tako visoko podignutom letvicom, mogli postati žrtve vlastitog uspjeha posebno ako se uzme u obir kriza i oprez koji vlada među onima koji takvo liječenje financiraju.
U 2011. godini lijekovi siročad na svjetskom tržištu lijekova imali su udio veći od 50 milijardi dolara i utržili šest posto od svih prodaja lijekova u toj godini. Tržište ovih lijekova širi se puno brže od tržišta tradicionalnih lijekova te se godišnji rast veći od lijekova za ostale bolesti. Također, treba imati u vidu da ovi lijekovi imaju znatno manje izdatke po pitanju marketinga i znatno veću ekskluzivnost na tržištu.
No, s porastom interesa i produkcije ovih lijekova, ali i s nedostatkom novca, javljaju se i apeli za postizanjem razumnih cijena koje će zdravstveni sustavi moći pratiti. Predviđa se da za to treba proći određeni vremenski period u kojem će jasno moći odrediti i učinkovitost tih lijekova, a paralelno s tim dogovarati i primjerena cijena.
