Stipo Margić iz Splita (32) jedan je od dvadesetak oboljelih od Friedreichove ataksije (FA), rijetke i teške neurološke bolesti koja dovodi do gubitka koordinacije, slabosti mišića i otežanog govora. Progresivna bolest Stipu je još prije 13 godina vezala uz invalidska kolica. U Hrvatskoj danas nema terapije za ovu rijetku bolest, iako je ona već dvije godine odobrena u Europskoj uniji i koriste je, na primjer, oboljeli u susjednoj Sloveniji. Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje (HZZO) već je dvaput odbio staviti je na listu skupih lijekova s obrazloženjem da cijena lijeka ne opravdava njegovu primjenu, svjedoči Stipo Margić.

U EU-u je ipak bolje

Unatoč svojoj bolesti i invaliditetu, ovaj je Splićanin uspješno završio dva fakulteta i upisao treći, a osnivač je udruge Liberato koja radi na unapređenju kvalitete života osoba s invaliditetom. »Volim to što radim«, reći će optimistično, iako nova terapija, čak i da se odobri, njemu više ne može pomoći. Trebalo bi je, smatra, odobriti oboljelima koji još uvijek mogu hodati jer to njihov potencijalni invaliditet može prolongirati za više godina.

– Da je terapija bila dostupna prije 13 godina, vjerojatno ne bih završio u kolicima ili bi se to dogodilo bitno kasnije, ističe.

Stipo Margić jedan je od oko 250.000 oboljelih od rijetkih bolesti u Hrvatskoj koji se suočavaju s problemima u pravodobnoj dijagnostici i liječenju, kao i dostupnosti sustavne podrške. Ususret Međunarodnom danu rijetkih bolesti, koji se obilježava zadnjeg dana u veljači, Hrvatski savez za rijetke bolesti tijekom veljače provodi kampanju »Zagrli za rijetke«, s ciljem skretanja pozornosti na realne izazove s kojima se obitelji suočavaju, od dijagnostike do neujednačene dostupnosti terapija i sustavne podrške. Već godinama traže uspostavu nacionalnog registra i nacionalnog programa za rijetke bolesti, brže odobravanje inovativnih terapija, kao i osnivanje posebnog fonda za rijetke bolesti koji bi omogućio brže pokrivanje troškova skupih terapija. Zalažu se i za edukaciju liječnika o rijetkim bolestima radi brže dijagnostike te smanjenja nepotrebnih pretraga i troškova. Ni registra, ni nacionalnog programa, međutim, nema na vidiku, a postupak odobravanja terapija za rijetke bolesti potpuno je netransparentan i oboljelima ne omogućuje jednak pristup liječenju kao u drugim europskim državama, upozoravaju iz Saveza.

Tajnoviti postupak

– Nažalost, nikad ne znamo zašto je neka terapija odobrena ili zašto je odbijena, koji su kriteriji. Tu se jako razlikujemo od drugih država gdje je procedura odobravanja lijekova transparentna pa ako neki lijek i jest odbijen, pacijenti imaju pravo znati zašto. Možda nije dovoljno koristan, ili uzrokuje previše nuspojava, ali imaju informaciju, ističe Sara Bajlo, predsjednica Hrvatskog saveza rijetkih bolesti. Europa je, dodaje, počela primjenjivati proces odobravanja lijekova gdje se ne vrednuje samo cijena i financijska isplativost, nego različiti segmenti, a u to je uključila i civilni sektor.

– Kod nas to nije slučaj. Ne može se gledati samo cijena lijeka, nego i kvaliteta života, smatra Bajlo. Kod onkoloških bolesti jedan od kriterija je preživljenje, ali kod rijetkih bolesti toga nema, manifestacije bolesti su individualne i to procjenu učinka nekog lijeka čini vrlo kompleksnom.

– Želimo da ta procedura postane transparentna, jer se time zatvara prostor za korupciju i sukobe interesa. Nažalost, kod nas civilni sektor ima samo figurativnu ulogu, bivši je ravnatelj HZZO-a izbacio predstavnika Saveza iz povjerenstva za lijekove tako da smo ostali uskraćeni za informacije. Pitamo se zašto HZZO ne bi kod odluke o stavljanju ili nestavljanju lijeka na listu dodao tri rečenice obrazloženja. Smiješno je da je to potpuno zatvoreno za javnost, a barata se javnim novcem, upozorava Bajlo.

U Sloveniji država nikad ne odbija pacijenta

Terapije za rijetke bolesti u Hrvatskoj najčešće nema, a danas lijek postoji za samo pet posto oboljelih.

– Tragično je da ljudi moraju godinama čekati i boriti se, a bolesti su progresivne, ističe čelnica Saveza Sara Bajlo. Za primjer navodi susjednu Sloveniju gdje liječnik specijalist postavi dijagnozu rijetke bolesti, a zna se da postoji terapija, on daje svoju preporuku i terapija je odmah dostupna pacijentu. Kako navodi, nije se još dogodilo da je slovenski osiguravatelj odbio terapiju koju je preporučio specijalist.