Iako se genska terapija za liječenje distrofične bulozne epidermolize već primjenjuje u nizu zemalja, u Hrvatskoj još uvijek nije dostupna putem Osnovne liste lijekova HZZO-a. Zahtjev za uvrštenjem na listu lijekova podnesen je u kolovozu, a odluka HZZO-a se još čeka. Roditelji oboljele djece dosad su prikupili gotovo 45.000 potpisa na peticiji kojom traže od Ministarstva zdravstva i HZZO-a da žurno poduzmu sve potrebne korake kako bi se djeci kojoj je ova terapija medicinski indicirana omogućilo liječenje Vyjuvekom.

Značajan napredak

Riječ je o genskoj terapiji koja predstavlja značajan napredak u liječenju ove rijetke bolesti i može značajno poboljšati svakodnevni život oboljelih. Lijek se nanosi izravno na rane kojima je praćena bulozna epidermoliza, a djeluje tako da stanicama kože omogućuje stvaranje funkcionalnog kolagena tipa VII, čime se, kako je dokazano u kliničkim studijama, znatno pospješuje zacjeljivanje liječenih rana.

Bulozna epidermoliza skupina je rijetkih nasljednih bolesti koje uzrokuju iznimnu osjetljivost kože i sluznica, zbog čega oboljelu djecu zovu »djecom leptirima«. Distrofična bulozna epidermoliza jedan je od težih oblika bolesti, a uzrokovana je promjenama gena COL7A1 koje dovode do nedostatka ili poremećene funkcije kolagena tipa VII, proteina ključnog za povezivanje slojeva kože i sluznica. Ova se bolest još uvijek ne može u potpunosti izliječiti, a do pojave genske terapije, na koju hrvatska djeca još uvijek nemaju pravo, liječenje se uglavnom svodilo na svakodnevna previjanja rana te brojna ograničenja i komplikacije bolesti.

Nova je terapija odobrena u SAD-u i EU-u te se već primjenjuje u nizu država, uključujući susjednu Sloveniju, Francusku, Njemačku i Španjolsku, a u Srbiji i Švicarskoj primjenjuje se od 2024. godine. Peticijom se, konkretno, traži od resornog ministarstva i HZZO-a da žurno dovrše postupak odlučivanja o uvrštavanju Vyjuveka na Osnovnu listu lijekova HZZO-a, uzimajući u obzir medicinske dokaze, težinu bolesti i potrebe oboljelih, ali i da iskoriste postojeće zakonske i regulatorne mogućnosti kako bi se liječenje djeci omogućilo čim prije, i prije uvrštavanja lijeka na listu.

Milosrdno davanje

Riječ je o tzv. milosrdnom davanju lijeka, koje je kao iznimka predviđeno u Zakonu o lijekovima, a može se primijeniti kod pacijenata koji boluju od kronične, teške ili izravno životno ugrožavajuće bolesti, u slučaju da na tržištu ne postoji druga terapija. Takav postupak pokreće liječnik specijalist koji liječi bolesnika, a odobrenje daje Hrvatska agencija za lijekove i medicinske proizvode (HALMED) ili se prate preporuke Europske agencije za lijekove (EMA). Trošak samog lijeka u tom slučaju pokriva farmaceutska kompanija, koja ga donira za potrebe liječenja.

– Potpišite peticiju i pomozite nam da djeca u Hrvatskoj dobiju priliku za život s manje rana, manje boli i više mogućnosti za bezbrižnije djetinjstvo, pozivaju roditelji djece leptira. U okviru inicijative, izvodi se pjesma »Koje su stvari bitne?«, čiji je autor Srđan Petric, otac djeteta oboljelog od bulozne epidermolize. U izvedbi su sudjelovali brojni poznati hrvatski glazbenici, a pjesma je postala način da se glas roditelja i djece leptira proširi do što većeg broja ljudi.

Udruga DEBRA podržala je inicijativu roditelja »djece leptira« i pozvala javnost da potpisivanjem peticije podrži dostupnost genske terapije Vyjuvek u Hrvatskoj. Peticiju se može potpisati na stranici https://www.peticijeonline.com/koje-su-stvari-bitne.

– Svaki potpis važan je znak podrške »djeci leptirima« i njihovim obiteljima. Želimo da se o njihovim potrebama govori, ali i da se naprave konkretni koraci prema dostupnosti terapije, poručuje Vlasta Zmazek, predsjednica udruge.

HZZO: Zahtjev na razmatranju

Na upit o uvrštenju lijeka Vyjuvek na listu lijekova, iz HZZO-a odgovaraju kako su takav zahtjev od proizvođača primili 17. kolovoza i sada je na razmatranju.

– Postupak stavljanja lijeka na listu lijekova provodi se sukladno odredbama važećeg Pravilnika o mjerilima za stavljanje lijekova na listu lijekova HZZO-a kojeg donosi Ministarstvo zdravstva. Dok traje postupak ne možemo komentirati tijek istog niti prejudicirati njegov ishod, poručuju iz Direkcije HZZO-a.