Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) dalo je pozitivno mišljenje za uvrštavanje na listu HZZO-a lijeka s djelatnom tvari givinostat (Duvyzat) za liječenje Duchenneove mišićne distrofije, a konačnu odluku donijet će Upravno vijeće Zavoda.

HZZO je u utorak, zbog velikog interesa javnosti, iznimno objavio mišljenje Povjerenstva prije donošenja konačne odluke Upravnog vijeća.

Povjerenstvo je ocijenilo da bi se givinostat mogao u cijelosti financirati iz novčanih sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja, jednako kao i u drugim državama članicama Europske unije, u skladu s odobrenjem Europske komisije i Europske agencije za lijekove (EMA).

Prema odobrenoj indikaciji, lijek je namijenjen liječenju pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom u dobi od šest godina i starijih koji se istodobno liječe kortikosteroidima.

Povjerenstvo je pritom, navodi HZZO, uvažilo prirodu bolesti i njezin utjecaj na život oboljelih i njihovih obitelji te činjenicu da je riječ o teškoj i rijetkoj genetskoj bolesti koja počinje u djetinjstvu, uzrokuje progresivan gubitak mišićne funkcije i invaliditet.

Budući da u Hrvatskoj trenutačno ne postoji drugi lijek za liječenje Duchenneove mišićne distrofije, primjena givinostata bila bi usmjerena na usporavanje napredovanja bolesti, očuvanje funkcije mišića i poboljšanje kvalitete života oboljelih.

Prema podacima Udruge oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije (DMD Hrvatska), u Hrvatskoj od te bolesti boluje oko 60 dječaka, a njih dvadesetak moglo bi ispunjavati medicinske kriterije za liječenje givinostatom.

Duchenneova mišićna distrofija rijetka je nasljedna bolest uzrokovana mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina, proteina ključnog za normalnu funkciju mišića.

Zbog njegova nedostatka mišićna vlakna postupno propadaju, oboljeli s vremenom gube sposobnost hodanja, a bolest naposljetku zahvaća srčani i dišni sustav.

Udruga DMD Hrvatska početkom srpnja pozvala je HZZO da bez odgode donese odluku o uvrštavanju lijeka na listu, upozorivši da zbog brzog napredovanja bolesti dio djece nema vremena čekati početak terapije. Isticali su da su posebno ugrožena četvorica dječaka kojima prijeti skori gubitak motoričkih funkcija.

Europska agencija za lijekove odobrila je Duvyzat za stavljanje u promet u Europskoj uniji 6. lipnja 2025.. Zahtjev za uvrštavanje lijeka na listu HZZO-a proizvođač Italfarmaco S.p.A., putem ovlaštenog predstavnika Medis Adria d.o.o., podnio je 15. lipnja ove godine.

Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja lijeka Duvyzat od 140 mililitara iznosi 19.321,87 eura. Udruga DMD Hrvatska navodi da su djetetu tjelesne mase oko 40 kilograma potrebne dvije bočice mjesečno, dok stvarna cijena koju HZZO plaća može biti niža od objavljene zbog ugovorenih komercijalnih uvjeta s proizvođačem.

Radi donošenja konačne odluke, pozitivno mišljenje Povjerenstva bit će upućeno Upravnom vijeću HZZO-a, koje će o uvrštavanju lijeka odlučiti sukladno propisanoj proceduri, navodi se u priopćenju.