Genskaterapija u liječenju leukemije, koja se primjenjuje kad ostale terapije ne daju rezultata, na korak je do odobravanja u Američkoj agenciji za hranu i lijekove (FDA). Stručni panel agencije preporučio je Agenciji da novu terapiju pusti u primjenu, i to u liječenju akutne limfoblastične leukemije B-stanica koja ne djeluje na terapiju ili u slučaju da se bolest vratila. Ova vrsta leukemije najčešća je u dječjoj dobi, a terapija bi se primjenjivala kod djece i mladih u dobi od tri do 25 godina.

Liječenje se sastoji u izdvajanju i genetskom modificiranju T-stanica koje se nakon toga vraćaju u organizam i vrlo uspješno djeluju na uništenje zloćudnih stanica raka. Metoda, međutim, zbog svoje toksičnosti ne može biti primijenjena kod svih oboljelih pa se daje samo onima kod kojih drugi lijekovi nisu polučili željeni rezultat, objašnjava hematolog Igor Aurer.

– Takvo je liječenje ekstremno toksično, većina onih kojima terapija djeluje završi u jedinici intenzivne skrbi i ima moždane i druge komplikacije – navodi Aurer. Ipak, terapija ima učinka, a dosadašnji pokazatelji govore da je trećina pacijenata koja ju je primila u dugotrajnoj remisiji i nema znakove bolesti. Podaci Novartisa, farmaceutske tvrtke koja bi prema planu terapiju zasad provodila u 30-tak medicinskih centara, govore da je od ukupno 63 pacijenta koji su bili na terapiji u razdoblju od travnja 2015. do kolovoza 2016, danas u remisiji njih 82,5 posto.

U Hrvatskoj bi, procjenjuje Aurer, ovakvu terapiju moglo godišnje primati manje od 10 pacijenata. Naravno, kad dobije službeno odobrenje u Europskoj uniji, i kad naša zdravstvena administracija procijeni da je može financirati. Pojedinačna terapija, procjenjuju analitičari u SAD-u, mogla bi stajati i do 300.000 dolara. Od akutne limfoblastične leukemije godišnje je u Hrvatskoj stotinjak oboljelih, a izliječi ih se najviše 50 posto. Za pacijente kojima raspoložive terapije ne djeluju postoji i pametni lijek blinatumomab, koji imunološkom sustavu omogućuje borbu protiv stanica raka. Odobren je u Europskoj uniji krajem prošle godine, ali u Hrvatskoj još nije na listi lijekova. Riječ je o lijeku manje toksičnosti koji udvostručuje šanse za preživljavanje, a našim je pacijentima nedostupan.

– S tehnološke strane, gensku terapiju u liječenju leukemije možemo uvesti za šest mjeseci, ali treba je financijski pratiti. Bilo bi lijepo da se postigne konsenzus oko toga kako će nam zdravstvo funkcionirati, da znamo možemo li računati s novim lijekovima kad se oni odobre u Europi – zaključuje Aurer.