Lijek Vimizim (elosulfataza alfa), lijek je iz skupine enzimske zamjenske terapije, a koristi se za liječenje mukopolisaharidoze tip IV a (Morquiov A sindrom). Navedeni lijek nije na osnovnoj i dopunskoj Listi lijekova HZZO-a, ali je registriran u Europskoj uniji. Obzirom na izuzetno visoku cijenu navedenog lijeka koji nije na listi lijekova Zavoda, te činjenicu da je mjesečni trošak navedenog lijeka 52 posto ukupnog limita za lijekove čitave Klinike za pedijatriju, zaključak Povjerenstva za lijekove kao i Upravnog vijeća Klinike za dječje bolesti Zagreb bio je, da se iz navedenih razloga, zatraži suglasnost Ministarstva zdravstva za financiranje navedenog lijeka izvan limita bolnice – poručuju iz Klaićeve.

Klinika je u međuvremenu dobila obavijest od HZZO-a da je nositelj odobrenja uputio prijedlog za stavljanje elosulfaze alfa – Vimizim na osnovnu listu lijekova Zavoda. Povjerenstvo za lijekove Zavoda razmatralo je prijedlog krajem 2018. godine, te je od Klinike za dječje bolesti Zagreb zatražilo ekspertno mišljenje o smjernicama za primjenu lijeka. Mišljenje je poslano u HZZO u siječnju 2019. godine pa očekujemo pozitivno rješenje i stavljanje lijeka na listu posebno skupih lijekova – poručuje uprava Klinike za dječje bolesti Zagreb.

Optimistična vijest

»Ako su te informacije točne, nitko sretniji od mene i moje obitelji da će i naša Lota konačno dobiti terapiju koja će joj i olakšati i produljiti život. Danas smo dobili informacije kako će Lota, vjerojatno, lijek čak moći dobiti i u Klaićevoj bolnici, a ako ne tamo, onda na Rebru. Ukoliko je to uistinu tako, mi smo spremni Lotu prebaciti na Rebro, najvažnije nam je da se naša kći počne liječiti«, kazala je Jasmina Jambrek Komljenović, majka šestogodišnje Lote iz Jušića, o kojoj je priču dan ranije donio Novi list, a koja boluje od rijetke genetske bolesti – mukopolisaharidoze tipa 4A, od koje u Hrvatskoj uz Lotu boluju još samo dvije osobe. I dok te dvije osobe, a riječ je o dvjema studenticama, već neko vrijeme primaju terapiju Vimizima, a liječe se na Rebru, Lota, koja je pacijentica Kalićeve bolnice, do sada nije imala pravo na lijek, jer ga ta bolnica nije bila u mogućnosti financirati.

– Danas sam i iz nekih liječničkih krugova doznala kako će Lota najvjerojatnije početi dobivati lijek, nadamo se uskoro, međutim, mi još nikakav poziv ni potvrdu nismo dobili. Lotina liječnica također o tome ništa ne zna, ni nju nitko nije obavijestio. Naime, terapija se dobiva na preporuku pedijatra koji liječi dijete, odnosno liječnika opće prakse, ako je riječ o odrasloj osobi, a kako saznajemo, ovaj lijek dobiva se upravo na ime, jer nije svejedno je li riječ o odrasloj osobi ili djetetu – kazala je Jambrek Komljenović koja će, bez obzira na dobre, optimistične vijesti iz Zagreba, koje ipak još uvijek nisu potvrđene njezinoj obitelji, u ponedjeljak kako je i kazala poslati pisma premijeru Andreju Plenkoviću, predsjednici Kolindi Grabar-Kitarović, kao i Uredu dječje pravobraniteljice za djecu.

Progresivna bolest

Mukopolisaharidoza je rijetka i progresivna genetska bolest koja se manifestira nakon druge godine života, zaustavlja rast, organi se razvijaju, a tijelo ne, tako da je, primjerice, Lota, danas šestogodišnjakinja, visoka tek 99 centimetara, njezina je visina na razini trogodišnjakinje. Nuspojave bolesti su teško disanje, problemi s gutanjem hrane, česte upale pluća, zaustavljanje motoričkog razvoja, gubitak energije, u konačnici invalidska kolica, a životni vijek oboljelih je između 25 i 30 godina. U malim tijelima oboljelih od ove bolesti organi su zarobljeni i to uzrokuje razvoj ostalih dijagnoza. S obzirom da je Lota još dijete, korištenjem ovog lijeka, iako ne bi značajnije narasla, izbjegla bi brojne nuspojave, a što je najvažnije i invalidska kolica.